2012年のノーベル医学・生理学賞を受賞したiPS細胞が、製造販売承認される段階まできました！
2026年2月19日、厚生労働省が条件・期限付きの製造販売承認を了承した２つの新たな治療法。
「アムシェプリ」は2025年8月5日に住友ファーマが申請していました。
承認に伴い、気になる記事を抜粋。
「アムシェプリ」って何？
アムシェプリはｉＰＳ細胞から作った神経細胞で、患者の脳に移植して運動機能の改善を図る。住友ファーマと共同開発した京都大の治験では、６人について有効性を調べた。全員で移植細胞がドーパミンを出したことを確認し、うち４人で症状の改善がみられた。
アムシェプリはドーパミンを分泌する神経細胞の機能を補うことで患者の運動機能を改善するという。
条件・期限付き承認って何？
２製品とも、治験に参加した被験者数が少なく、市販後も引き続き新たな投与を受けた患者を評価して有効性を検証する必要があることから、同部会では条件及び期限付き承認する方針が了承された。
二つの製品は、実用化に時間のかかる再生医療を早く患者に届けるための「条件・期限付き承認制度」で審査された。少数の治験症例から有効性が推定された製品を「仮免許」のように早期承認する仕組みで、7年以内にそれぞれ数十例を調べ、有効性や安全性を示して「本承認」を取る必要がある。
この制度で早期承認された製品はこれまでに六つあるが、有効性を示せず二つの製品が申請を取り下げ、四つは調査を継続中で本承認に至っていない。
本承認まで何年かかる？
この再生医療等製品は、治験での安全性・有効性の確認に関し、有効性は「推定」段階で製品化・販売を認め、市販後7年以内の期限で有効性と更なる安全性を検証し、再度、正式に承認申請し審査後、本承認とするものである。
参考｜DBS治療の開発から承認までの流れ
- 1987 年 フランスの神経外科医たちによって開発
- 1997 年 FDA(米国食品医薬品局)が視床への刺激を承認
- 1998 年 フランスでCEマーク※1を取得
- 2000 年 日本での保険適応開始
- 2002 年 FDAが視床下核への刺激を承認
※1, CEマークとは、EU加盟国およびEFTA加盟国内で使用される製品が規定の安全基準に適合していることを示すマーク。参考サイト／制御盤.com
本格承認から保険適応までの期間は？
いずれの製品も安全性が認められ、有効性があると推定できた段階で暫定的に販売できる条件・期限付きの承認となる。発売後に有効性などを検証できれば、本格承認する。承認から保険適用までの期間は医薬品の場合は3カ月程度、医療材料では4〜5カ月程度になることが多いという。
